Aujourd'hui est diagnostiqué «sclérose amyotrophique latérale» Il est équivalent à presque une phrase: un seul cas de stabilisation de l'état du patient avec cet affirmation. Mais l'espoir est que ce jour cette maladie deviendra durcir, il y a. Dans le monde des scientifiques, cet espoir est associé à la recherche sur les cellules souches.
Contenu
Sclérose amyotrophique latérale - une maladie difficile et un peu étudié, malgré le fait que de nombreuses études ont été détenues depuis des décennies. Une méthode de traitement assez efficace et non trouvée. Certains scientifiques croient qu'un rôle important dans la restauration des neurones motrices endommagés ou même dans la création de nouvelles cellules souches pourraient être jouées avec leur capacité à différencier une pluralité de lignées cellulaires.
La sclérose amyotrophique latérale, également connue sous la nomination de la maladie Lu Geriga, est une maladie progressive, exprimée dans le développement progressif et la répartition de la faiblesse et de l'atrophie des muscles touchés du patient. Un tel État conduit à la dysfonctionnement musculaire, à une incapacité et à la fin de la mort ou à la dépendance constante sur les moyens de respiration auxiliaires, qui atteint en moyenne 3 ans après que la faiblesse des muscles soit diagnostiquée.
Environ 5% à 10% de personnes atteintes de sclérose amyotrophique latérale ont des proches avec une telle maladie. La plupart des cas des côtés de la sclérose amyotrophique latérale (90% à 95%) ont une nature sporadique, résultant souvent «Complètement inattendu», Mais il y a une forme rare de sclérose amyotrophique latérale, qui peut être traçée dans 3 zones occidentales du Pacifique: Guam, Peninsula Ki au Japon et de la Nouvelle-Guinée occidentale. De nombreux facteurs étiologiques sont associés au fait que le processus d'épuisement reste incompréhensible et inexplicable.
Facteurs qui gèrent une chaîne d'événements menant à la mort des neurones moteurs sont inconnus. On peut supposer que le gène modifié conduit au développement d'une substance toxique, qui lance le processus de maladie. Même dans 15% à 20% des familles ayant des gènes intactes, le mécanisme de son action, accélérant le début de la maladie, reste inconnu. Nous sommes également inconnus les raisons de la survenance d'une telle maladie à différents âges et à la vitesse de sa progression, associée à des mutations spécifiques du gène, ainsi que la cause de la morbidité incomplète (la plupart des transporteurs du gène sont affectés, mais pas tout).
Et même moins sont conscients des causes de la maladie dans les cas sporadiques de la région occidentale du Pacifique. Cause directe de la faiblesse musculaire et de leur épuisement - perte progressive de neurones moteurs musculaires. Cellules nerveuses situées dans la moelle épinière ou dans le tronc cérébral et directement liées aux muscles (neurones de moteur inférieur) et dans le cortex cérébral (neurones de moteur supérieur) associés à des neurones moteurs inférieurs. Les cellules nerveuses et les chaînes qui se trouvent dans la part de la part du cerveau peuvent également être affectées (neurones moteurs méprisables).
Aucune méthode de traitement ne peut retarder ou dessiner le développement de la sclérose amyotrophique latérale. Il existe une méthode de traitement recommandée (avec l'aide de Riluzole), qui peut ajouter 2-3 mois à l'espérance de vie moyenne du patient avec la sclérose amyotrophique latérale. Une adhésion attentive au régime alimentaire et l'utilisation opportune d'un soutien non invasif pour la respiration peut élargir le cadre temporaire de la vie du patient pendant 6 à 12 mois supplémentaires.
Les cellules souches sont des cellules qui n'ont pas transmis de différenciation et n'ont pas acquis des fonctions spécifiques; Ils ont le potentiel d'auto-guérison, divisent et différencient des types de cellules spécifiques. La différenciation des cellules souches dans les cellules adultes est clairement ajustée; Sinon, des plantes complexes ou des animaux pourraient exister, avec leurs nombreux tissus et organes interdépendants. Contrairement aux cellules souches, matures ou différenciées formant des structures spécifiques et effectuer certaines fonctions et perdent dans de nombreux cas la capacité de partager et de multiplier.
Maligné ou «Déférencé» Les cellules diffèrent de la tige et de la normale spécialisées en ce sens qu'ils sont divisés de manière incontrôlable et portent le danger de la culture du corps. La différenciation de la cellule souche doit s'allumer, obtenir la bonne direction et éteindre afin que les tissus nécessaires soient construits dans divers systèmes d'organes. Les cellules souches, y compris les cellules souches nerveuses, par définition sont présentes dans des embryons. Les cellules souches peuvent être trouvées dans le sang de cordon. Chez les adultes, ces cellules sont dans la moelle osseuse et d'autres organes dans lesquels une auto-guérison contrôlée est requise.
La question de l'éthique de la recherche sur une personne à un stade précoce des études de cellules souches, en mettant l'accent sur les risques d'essais cliniques prématurés. Rapports de transplantation des cellules souches menées en Chine sans envisager d'experts indépendants de données objectives pour chaque patient avant, immédiatement après et après une longue période après la transplantation, ne fournissez pas les informations scientifiques nécessaires pour établir la sécurité et l'efficacité de cette méthode.
«Il est essentiel que les scientifiques et les cliniciens soient prudents, planifiant des recherches strictement scientifiques et particulièrement de se concentrer sur des expériences de laboratoire clés pouvant fournir des réponses à de nombreuses questions faisant face à cette méthode thérapeutique», - Écrit Lucy Brujahn, directeur de la science et vice-président de l'association «BASSE» (sclérose amyotrophique latérale). - «Pour qu'une telle thérapie soit sûre et que la possibilité d'une utilisation clinique, il est nécessaire que les propriétés et la complexité de diverses cellules souches.» En réponse à la restriction de la recherche sur les cellules souches, qui peuvent recevoir un financement fédéral, l'American Academy of Neurology et l'American Neurology Association - Deux principales organisations professionnelles de neurologues aux États-Unis - ont exprimé leur confiance que les cellules souches embryonnaires et adultes devraient effectué soigneusement et sous contrôle strict. Les membres de ces organisations et du public sont préoccupés par le respect des normes éthiques importantes dans les études de cellules souches embryonnaires.
Il y a deux cercles de problèmes scientifiques. Premièrement, en raison du fait que la probabilité de succès d'une étude distincte est assez faible, pour un développement rapide, des études parallèles sont nécessaires dans diverses directions. L'essence de la recherche - échantillons et erreurs qui identifient des directions inefficaces, vous permettant ainsi de vous concentrer sur plus prometteuse. Entre le début de la recherche scientifique et l'utilisation clinique de la méthode a généralement lieu.
Par conséquent, tout retard dans la détermination du potentiel thérapeutique de la méthode conduit à un retard dans l'introduction de cette méthode de traitement. Deuxièmement, l'élimination de certains types de recherche du financement fédéral peut entraîner la perte de telles études du champ de vision de l'État et de la perte de contrôle sur eux, ainsi qu'à la transition de ces études à d'autres pays. Et cela peut endommager les patients spécifiques et l'ensemble de la communauté des patients, des cliniciens et des scientifiques.
Des études sur des cellules souches espèrent des patients atteints de sclérose amyotrophique latérale et peuvent conduire à l'élaboration de nouvelles méthodes de traitement ralentissant les progrès de la maladie. Mais cet espoir devrait être combiné avec prudence, car l'étude des cellules souches est toujours à un stade précoce en général, et avec la sclérose amyotrophique latérale, en particulier, ainsi que de l'efficacité limitée de tous les effets pharmacologiques sur des souris transgéniques et patients atteints de sclérose amyotrophique latérale neuribreuse. Dans les prochaines études sur les cellules souches, les cliniciens, les scientifiques, ainsi que les patients qui y participent, devraient porter une attention particulière aux problèmes d'éthique et de rigueur scientifique.
